【中美创业大赛】他们凭什么PK硅谷之“埃提斯生物”!
2014-05-14 09:43


自从中美创业大赛项目开始报名以来,我们收到了上千份报名。经过千挑万选,我们选出了数十个候选项目,它们每一个在各自的领域内都堪称翘楚。在接下来的一段时间内,他们将会通过【黑马·微路演】一一和大家见面,欢迎大家投票、点评。
如果你觉得自己的项目比他们更好,欢迎来挑战!

我们的目标是,带着最强的十个项目去硅谷!

今天带来的项目是:

【黑马·微路演】之埃提斯生物

项目编号:硅谷赛—002

项目名称:埃提斯生物

所属行业:生物医药健康

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以下为创始人自述:

中科院团队海归创业依靠专业测序肿瘤

我自己是在中国科学院毕业后去瑞士做博士后,一直是在做肿瘤相关药物的研究,我们技术团队基本上都是中科院毕业的。在2010年底决定要办这个公司,于是大家回国。技术团队都是和肿瘤基因组、药物基因组相关的。非技术团队也是在行业里有这方面的经验。

我们做的是肿瘤药物基因组的研究。为什么做这个事情呢?因为肿瘤药物的临床有效率非常的低,FDA的统计是20%的有效率,也就是说十个人吃这个药的话,只有两个人有效,剩下的八个人不会受益。第二个就是这个肿瘤药物的临床受益率非常的低,研发成功率也非常低,肿瘤药物的临床失败率在80%~90%左右,也就是说一百个肿瘤药物到最后只有不到十个能通过,这导致了这个药物的研发成本非常的高。肿瘤看似是一种肿瘤,像肺癌、肝癌、胃癌,但是其实每一个基因都不同。如果肿瘤按照以前病理组织类型来分类进行临床试验和治疗的话,会有不少缺陷。如果我们根据基因型来治疗的话,那么基因型的准确率可能非常的高。但是根据基因型有一个非常大的问题,每一个人的肿瘤的基因型都不一样,或者说存在相当程度上的差异性。这个时候,我们做的事情就是能够在早起的时候建立一个非常大的研发模型。这样一个细胞模型能够模拟代表不同病人基因的多样性。

立足国内疾病资源 转化肿瘤形成模型

我们现在的数据表明,肿瘤的基因型加起来有十万种。十万种基因型理论上需要十万种细胞模型才能模拟每个药物能够对哪种基因型。最终利用药物和基因型的关系,再进行临床试验,这样的话为每个药物选取非常匹配的基因型。有了这个结果之后呢,通过临床试验再进行临床治疗。临床治疗的病人,必须先检测他的基因。符合特定药物的特定的基因型再使用这个药物。所以在未来的五到十年内,它会对未来的肿瘤治疗,包括药物研发和肿瘤治疗产生革命性的变革。因为现在肿瘤细胞模型是非常少的,大概只有一千多种,那么我们刚才提供的数值大概有十万种。在一千种和十万种之间,有一百倍的空间在里面,所以我们现在做的是,依托中国非常丰富的肿瘤疾病资源,我们对肿瘤病人的组织样本进行转化,转化为实验模型以后,为每一种药物寻找它的基因型。我们服务的对象主要是为这些大的药厂。在早期进行药物研发、临床实验之前匹配它的肿瘤基因型,那么最终我们根据药物的基因型的关系,指导临床实验和最终的治疗。

转化成果实现效用 大大降低抗癌成本

我们讲的商业模式,其中一部分是和药厂形成一个商业协议,就是在药物的标志物上,标志物就是我们刚才讲的药物的基因型。这里面会分为两种商业模式,一种商业模式是,这种药物和基因型的关系是药厂药厂需要在你的模型里进行验证,提供一个药物研发外包的业务。还有一种是,这种药物匹配的基因型大家都是未知的,那么需要我们的平台自主来开发,开发这个药物的基因型,我们就拥有自主的专利。这个标志物的专利是我们的,就可能开发出诊断试剂或是使患者受益。

从2012年开始,我们把肿瘤进行一个细胞模型的转化,最早启动的是肝癌这个项目,现在已经拓展到肺癌、胃癌、食管癌和其他肿瘤上面。我们在肝癌上已经形成了世界上最大的一个细胞模型库。现在已经有将近三百株,那么肝癌全世界已有的模型只有三十种株左右,我们有模型十倍的数据量,所以在这个方面是全世界最大的。在肺癌、胃癌、食管癌方面,按照我们现在的研发能力,在一到两年,基本能达到世界上最大。在商务拓展方面,因为这种商业模式,需要你有一定数量之后才能和药厂合作,所以我们的上午拓展和做是从今年开始的,今年我们已经和几个药厂进行商谈的阶段,就是我们在测序之后已经发现了一些特定的基因型,为现有的药物能够提供一个很好的服务。

我们的目标是把中国非常庞大的一个疾病资源转化为非常庞大的基因模型,使得肿瘤的研发和治疗都变得非常得精准,每个人都能用到正确的药物,每个药厂进行临床试验的时候都能招募正确的病人。我们的愿景是能够成为全球最大的肿瘤标志物的研发中心,然后这样的话,我们能拥有全球最大的肿瘤标志物的专利权。有了这个平台以后,不仅产生了巨大的专利,同时为每一个肿瘤药物的开发公司提供这样一个非常好的服务,包括我们自主开发的标志物,都能使得将来肿瘤药物的开发成功率非常高。进而使得肿瘤药物的成本大大的下降,因为肿瘤药物的成本不在于它的生产成本非常高,而是它的研发的失败率非常高。一旦研发成功率非常高,即使只是针对一小部分人群,这个费用也会大大下降,那么将来肿瘤病人使用药物的价格也会大大下降。

展望国内药业前景 利用资源弯道超越

我觉得中国在未来的二十年左右,一定会有几家非常大的制药公司,这个制药公司的大不是指它的销售额大,而是它拥有最上游最核心的研发能力、我们来看中国能不能实现研发能力的弯道超越,中国的整个医药研发可能分为四个点,我们为什么会代表其中一点来做这个事情呢,我觉得药物研发是一个非常长周期的,那么人力成本是非常重要的,这是第一点。第二呢,药物研发非常依赖疾病资源,随着现在药物越来越精准之后,对疾病资源的要求越来越高。第三点就是整个药物非常核心的就是药物的设计,化学小分子和生物大分子的结合也是比较大的一个难点。再一个就是能形成一个成熟的接力棒式的资本环境。在前三点形成的基础之上,第四点的资本环境才能实现,否则它是无米之炊。我觉得中国在未来的十年二十年最有机会、最现实的是把中国丰富的疾病资源转化为药物研发与临床试验的优势。我们把我们的技术带回中国利用这样的优势,可以实现弯道超越。

在第三个方面和第四个方面,可能在十到二十年中国都是无法超越的,最多是在某个方面赶上它,第一点对于整个药物的研发过程中作用不是特别大,但是在第二点我们可以做这个事情。构建大规模肿瘤细胞系平台(大于1万株肿瘤细胞),需要采集超大规模的肿瘤新鲜样本,并辅以高成功率的建系技术,同时完成基因组大数据的准确解析和注释。我们立足于中国大规模临床样本资源的优势,并依托于我们高成功率的肿瘤细胞系构建技术,在短短的2年内,构建了全球最大的肝癌细胞系平台,并将在未来3年内完成1万株细胞的构建,达到全球目前已有规模的10倍。这将使得我们成为全球精准药物开发不可或缺的合作伙伴。